Revolution Medicines（纳斯达克代码：RVMD）本周迎来历史性时刻：美国FDA批准了该公司口服疗法Rasonque（daraxonrasib），这是首个获批用于治疗最常见类型胰腺癌的RAS抑制剂靶向药物。然而，与外界预期相反，公司股价并未出现大幅上涨，反而保持相对平稳，投资者似乎选择观望。
审批与临床数据
Rasonque是一种first-in-class的RAS(ON)多选择性和突变选择性抑制剂，用于治疗已接受至少一种既往全身治疗、或不适合多药联合全身治疗的成人转移性胰腺导管腺癌（PDAC）患者。FDA此次批准比原定2027年3月11日的PDUFA目标日期提前了6.5个月，此前该药已获得突破性疗法和孤儿药认定，并入选FDA的专员国家优先券（CNPV）试点项目。
支持获批的关键数据来自III期RASolute 302试验（NCT06625320）。在总体意向治疗人群中，daraxonrasib显示中位总生存期（OS）为13.2个月，几乎是标准化疗6.7个月的两倍。FDA肿瘤卓越中心主任Angelo de Claro医学博士在声明中称：“该药在高未满足需求领域展现了前所未有的结果。”
定价与市场预期
Revolution计划将Rasonque的批发采购成本（WAC）定为每月39,800美元，折合年费用约477,600美元（未计折扣），是默沙东Keytruda（pembrolizumab）年费用两倍以上。在获批前，公司通过扩大可及性计划（EAP）向超过2,000名患者免费提供该药。
分析师对销售前景分歧明显。Truist Securities的Gregory Renza团队预测Rasonque第三季度销售额为1,270万美元，年底达1.017亿美元，2027年约9.89亿美元，2028年23亿美元。RBC Capital Markets的Leonid Timashev更为乐观，预计第三季度销售额2,800万美元，第四季度1.48亿美元，2027年约11亿美元，峰值年销售额可达约115亿美元。Jefferies的Faisal Khurshid则预测今年销售额为2.81亿美元，几乎是市场共识1.48亿美元的两倍。
竞争格局与后续管线
Rasonque的获批也影响了其他在研疗法。Jefferies分析师Maury Raycroft指出，该药标签范围较广，为医生在二线治疗之外提供了灵活性。他认为这验证了RAS抑制作为治疗策略，降低了Erasca公司口服pan-RAS分子胶ERAS-0015的开发风险，但也可能使Erasca计划的一线PDAC III期试验在美国入组复杂化。此外，Revolution与Tango Therapeutics合作开发vopimetostat与daraxonrasib联合疗法，在二线和三线PDAC患者中显示出90%的六个月无进展生存率。
Revolution目前还在开展多项III期试验，覆盖RAS突变非小细胞肺癌、一线转移性PDAC、可切除PDAC辅助治疗及一线RAS G12D转移性PDAC等适应症。胰腺癌整体五年生存率仅13%，转移性患者为3%，局部患者为44%，新疗法的出现备受关注。
来源：GEN（英文原文，生物航编译，内容以原文为准）