Cerevance帕金森新药3期达主要终点

总部位于波士顿的私营生物技术公司Cerevance于周三宣布，其研发进展最快的在研药物在一项针对帕金森病的后期临床试验中取得成功。该药物名为solengepras，与多数现有帕金森病疗法的作用机制不同。

不同于多巴胺靶向的机制

现有帕金森病疗法大多试图提升或保护多巴胺（dopamine）水平，多巴胺是负责肌肉平滑运动的分子。而solengepras抑制的是一种蛋白质，该蛋白质除其他功能外还参与调节身体协调和运动功能。通过不靶向多巴胺，Cerevance希望帮助帕金森病患者改善运动，同时避免左旋多巴（levodopa）等标准药物常引起的“异动症”（dyskinesia），即不自主的抽动动作。

3期试验设计与主要结果

Cerevance的这项试验测试了solengepras的两种每日一次剂量，作为附加治疗用于那些即使服用左旋多巴和其他药物后仍出现运动波动的患者。试验随机分配341名参与者接受安慰剂、较低剂量或较高剂量的solengepras。

研究开始时，参与者报告每日平均有5.65小时的“关”期，即药物效果减退、症状复发或加重的时段。据Cerevance称，较高剂量的solengepras达到了试验的主要目标，显著减少了这些“关”期。具体而言，治疗12周后，与安慰剂组相比，平均每日“关”期减少了0.61小时。

“开”期——试验的“关键次要”指标——在高剂量组也有所改善，但勉强达到统计学显著性。与安慰剂组相比，该组患者的“开”期增加了0.60小时，且未出现那种可能干扰日常活动的“令人困扰的”异动症。

其他评估与安全性

Cerevance表示，在评估运动功能、日常生活和嗜睡的其他问卷和量表上也有一些积极发现。安全性方面，公司称solengepras总体耐受良好，大多数不良事件为轻度或中度。高剂量组最常报告的不良事件为头痛、尿路感染、失眠和恶心。该组未报告严重不良事件。

试验研究者、南佛罗里达大学帕金森病与运动障碍中心主任Robert Hauser在Cerevance的声明中表示：“‘关’期长期以来是我们评估附加疗法的主要方式，但它只反映了疾病的一个方面。综合看待这些指标可能更全面地呈现治疗对患者的潜在益处。”

Cerevance首席执行官Craig Thompson在同一份声明中表示，公司计划与FDA讨论这些最新结果，以“确定solengepras的后续步骤”。

公司背景

Cerevance成立于2016年底，是Lightstone Ventures与武田制药（Takeda Pharmaceutical）的合资企业，武田提供了研究团队、实验室空间和初始待测试药物。这家初创公司成立时获得了3600万美元资金，其中包括来自武田和Lightstone的2150万美元A轮融资投资。

Cerevance自成立以来一直保持私有。2022年，它引起了默克公司（Merck & Co.）的注意，后者通过一项后期付款占比较高的协议，同意与其合作寻找大脑中的新蛋白质靶点。

来源：BioPharma Dive（英文原文，生物航编译，内容以原文为准）