CGT产业协作：从愿景走向基础设施

细胞与基因治疗（CGT）在其短暂的发展历程中，大部分时间都在证明一件曾被认为不可能的事：先进疗法能够应对过去被视为无法治疗的疾病，并在某些情况下带来治愈的可能。如今，据Act for Hope首席执行官兼创始人Alexander Seyf（亚历山大·塞夫）观察，该领域面临另一项考验——围绕这些疗法的生态系统能否充分协同，以实现规模化交付。

“仅有科学上的可能性，并不能带来患者可及性。”Seyf表示。

这一区别正是Act for Hope的核心所在。这是一个非营利、由成员主导的倡议组织，旨在通过协作加速CGT行业的整体增长。Seyf认为，先进疗法需要一种与传统制药根本不同的模式，因为其交付依赖于一条紧密连接的利益相关方链条。

协作必须成为基础设施

从患者识别、起始物料采集，到生产、检测、放行、物流、治疗和长期随访，CGT可能涉及医院、生产商、合同开发与生产组织（CDMO）、技术供应商、监管机构、支付方、学术界和患者。

“没有任何单一组织能控制这整个旅程，”Seyf说，“这使得协作不仅是可取的，而是基础性的。”

尽管行业经常讨论扩大生产能力，Seyf认为另一项能力必须同步扩展：协作。共享标准、可互操作的数字系统、负责任的数据交换，以及组织之间更高程度的一致性，可能随着更多疗法走向商业化并覆盖更广泛患者群体而变得日益重要。

“一种疗法可能由一家组织开发，但可及性只能由整个生态系统来交付，”他补充道，“协作必须成为基础设施，而不是愿景。”

碎片化带来隐性成本

一个障碍在于，CGT的快速发展也造就了一个高度碎片化的运营环境。企业和机构各自建立了自己的流程、术语、数据结构和科技平台——往往出于合理的个体原因。但总体来看，这些差异会造成重复工作、手动交接、系统割裂，以及反复尝试解决类似问题。

在治疗量相对较低时，这些低效或许尚可管理。但在全球规模下，Seyf表示，它们可能通过增加成本、复杂性和时间，成为患者可及性的障碍。

他强调，挑战不在于标准化底层科学。机会在于协调那些差异化几乎不带来竞争价值的接口和流程。

“这个行业历来极其擅长保护知识产权并在创新上竞争，”Seyf说，“下一阶段要求我们同样擅长识别哪些领域我们不应竞争。”

Act for Hope旨在为此提供中立环境。其重点包括标准化、数字化、实施工具，以及负责任的、经授权的基准比较，将各组织聚集起来解决共同瓶颈，同时不损害专有技术或知识产权。

“协作不应意味着放弃竞争优势，”Seyf补充道，“而应意味着共同消除那些对任何人都没有竞争优势的低效环节。”

连接创新与患者

两个计划中的项目体现了这一思路。Act for Hope正在开发一个临床试验门户，旨在让先进疗法试验更容易被发现和参与。Seyf表示，尽管全球创新迅速，但将潜在符合条件的患者与试验连接起来仍然不必要地复杂。第二个项目“倡议中心”是一个患者可及性门户，旨在改善参与将疗法从科学开发推进到治疗的利益相关方之间的联系。两个项目都反映了一个更广泛的前提：仅提高生产产量并不能解决CGT的可及性挑战。

“CGT的第一章是证明科学可行，”Seyf说，“下一章必须证明生态系统能够规模化运作。”

技术、自动化和人工智能很可能在这一转变中发挥重要作用，但Seyf提醒，技术本身无法解决组织碎片化问题。

“技术可以连接系统。协作连接人、组织和目标，”他补充道，“两者都需要。”

对Seyf而言，最终的衡量标准不是获批疗法的数量、建成的设施或部署的技术，而是不断扩展的CGT生态系统能否将这些进展转化为所需患者的治疗。他认为，这将使协作不再是CGT下一时代的辅助特征，而是其定义性的基础设施之一。

来源：GEN（英文原文，生物航编译，内容以原文为准）