CDMO公司Andelyn Biosciences宣布，其位于俄亥俄州哥伦布的工厂正在生产Fayuvi（rebisufligene etisparvovec-hopf），这是一种已获得美国FDA批准的基因疗法，用于商业供应。该产品由Ultragenyx Pharmaceutical开发，上周获得FDA批准，用于治疗Sanfilippo综合征A型，也称为黏多糖贮积症IIIA型（MPS IIIA）。Fayuvi同时也在Ultragenyx位于马萨诸塞州贝德福德的基因治疗生产设施中生产。

关于Sanfilippo综合征A型

Sanfilippo综合征A型（MPS IIIA）是一种罕见的致命性溶酶体贮积病，主要影响中枢神经系统（CNS），以儿童早期开始的快速神经退化为特征。据估计，MPS IIIA在全球影响3000至5000名患者，中位预期寿命为15年。

AAV Curator平台

Fayuvi是首个使用Andelyn AAV Curator®平台工艺生产的FDA批准基因疗法。Andelyn Biosciences首席执行官Wade Macedone表示：“我们祝贺Ultragenyx取得这一重大成就，并认可MPS IIIA群体、研究人员以及所有为该项目的推进做出贡献的人。我们很自豪能够使用AAV Curator平台工艺生产FDA批准的基因疗法用于商业用途。”

据Macedone介绍，Andelyn的AAV Curator平台采用可配置、数据驱动的AAV工艺开发和制造方法，整合了工艺知识、模块化制造策略和适用性分析，以支持基因治疗项目从开发到商业上市的全过程。

来源：GEN（英文原文，生物航编译，内容以原文为准）