Genprex公司已选择Andelyn Biosciences支持其糖尿病基因治疗项目的放大生产。该候选产品旨在通过胰管，利用AAV（腺相关病毒）载体将Pdx1和MafA基因直接递送至胰腺，目前正被开发为1型和2型糖尿病的潜在治疗方法。

合作内容与生产安排

根据协议，Andelyn将对Genprex基于AAV的糖尿病基因治疗候选产品进行工艺优化、放大以及支持IND申报和临床阶段的生产，以支持临床试验。据Andelyn一位官员介绍，此次合作将依托Andelyn的Curator®细胞与基因治疗平台，以及其在AAV工艺开发、技术转移、分析开发和cGMP生产方面的经验。生产活动预计包括工艺优化、放大、分析方法确认、效价测定开发，以及在符合cGMP规范的设施中进行药品生产。

候选产品的作用机制与临床前数据

在1型糖尿病中，Genprex的候选产品旨在将胰腺α细胞转化为能够产生胰岛素的功能性β样细胞。据公司一位官员介绍，Genprex已报告在1型糖尿病小鼠模型中的临床前发现，显示正常血糖水平得到长期恢复；在非人灵长类模型中的发现则表明胰岛素需求降低、C肽水平升高以及葡萄糖耐量改善。对于自身免疫并非主要驱动因素的2型糖尿病，Genprex正在评估其方法是否有助于补充和恢复耗竭的产胰岛素β细胞。

双方表态

Andelyn首席商务官Matt Niloff表示：“Andelyn很高兴支持Genprex推进这一重要的糖尿病基因治疗项目。从学术或研究级生产过渡到可放大的cGMP工艺，是开发先进疗法的关键一步。我们的团队将提供必要的技术、运营和质量专业知识，为Genprex即将到来的临床前和临床里程碑建立稳健的生产基础。”

Genprex总裁兼首席执行官Ryan Confer补充道：“选择Andelyn是我们为糖尿病基因治疗项目准备IND申报研究及未来临床评估的重要一步。Andelyn在AAV开发和cGMP生产方面的经验将帮助我们在推动该项目走向临床的过程中推进生产工艺。”

来源：GEN（英文原文，生物航编译，内容以原文为准）