专注于帕金森病细胞疗法的生物技术公司Aspen Neuroscience（阿斯彭神经科学）已提交注册文件，计划登陆纳斯达克。若顺利推进，该公司可能成为美国首家以帕金森病靶向疗法为核心的上市细胞治疗企业，股票代码拟定为“ASPE”。

自体细胞重编程路线

Aspen成立于2018年，其技术路径是提取患者自身细胞，经重编程后使其最终转化为可产生多巴胺的神经元。多巴胺对流畅的身体运动、肌肉控制和协调至关重要，而帕金森病会逐步损伤并最终摧毁产生该分子的细胞。公司进展最快的疗法名为sasineprocel（代号ANPD001），已完成早期临床试验，目前正进入后期测试阶段。

与Aspen项目类似，许多在研细胞疗法被设计为一次性治疗，所用细胞来自患者自身。这类药物已在部分癌症中显示出强大疗效，并出现可用于狼疮等自身免疫性疾病的早期迹象。但其制造过程复杂、成本高昂且难度较大。

生产周期约四个月

Aspen的生产流程大约需要四个月：首先采集皮肤样本，送至生产设施分离并扩增特定细胞，再将其工程化为“诱导多能干细胞”（induced pluripotent stem cells），这类细胞可分化为任意细胞类型。随后，科学家通过一套高度技术化的程序引入一系列分子和蛋白质，引导这些细胞成为持久的“前体”细胞，最终成熟为产生多巴胺的神经元。质量最佳的批次会被冷冻并运回治疗中心，通过手术植入患者体内。

这一密集流程并不便宜。2025年，Aspen净亏损6200万美元，今年前六个月亏损接近3700万美元，研发支出占其运营费用的70%以上。

持续经营存在重大疑虑

在10月9日提交的注册文件中，Aspen指出，基于当前运营计划，其现有现金、现金等价物及有价证券不足以支撑未来一年的运营。公司写道：“因此，我们得出结论，对公司持续经营能力存在重大疑虑。”即便公开发行成功，Aspen认为仍需要“大量额外资本”来维持运营。

Aspen的上市计划正值生物技术IPO窗口较往年更为开放的时期。根据BioPharma Dive数据，2026年迄今已有24家生物技术公司上市，为2021年以来最快节奏；其中16家通过发行至少募资2.5亿美元。此外，等待上市的药企储备充足，包括本月提交注册文件的免疫系统专家Bambusa Therapeutics和Lycia Therapeutics，以及计划本周定价发行的City Therapeutics和Iambic Therapeutics。

来源：BioPharma Dive（英文原文，生物航编译，内容以原文为准）