由诺贝尔奖得主Jennifer Doudna联合创立的CRISPR生物技术公司Caribou Biosciences(Caribou)宣布,因无法筹集足够资金推进关键临床试验,将停止相关研究、裁减员工并寻求“战略替代方案”。这意味着该公司针对两种“现货型”(off-the-shelf)CAR-T癌症疗法的研发工作就此终止,其中一款疗法已准备进入III期试验阶段。
融资环境严峻,III期试验难以为继
Caribou首席执行官Rachel Haurwitz在声明中表示:“尽管我们取得了进展,但当前针对同种异体CAR-T细胞疗法的融资环境,使得我们越来越难以获得负责任地推进这些项目所需的资金。”公司董事会将考虑整体或资产层面的合并、收购或其他交易。同时,公司将在年底前基本完成“大幅裁员”。
Caribou的困境反映了整个行业在提供更便捷的细胞疗法替代方案方面所面临的更广泛挑战。与需要提取患者自身细胞、在实验室改造后再回输的个性化CAR-T疗法不同,这些现货型同种异体疗法使用供体细胞,有望实现更便宜、更快速且更易生产的治疗。但Caribou及其他公司遭遇了一系列研究挫折,以及关于现货型CAR-T疗法效力和持久性的质疑。
vispa-cel曾获FDA认可,投资者仍存疑虑
Caribou曾认为找到了解决方案——去年,该公司高调公布了其vispa-cel疗法在淋巴瘤中的结果,该疗法通过将供体细胞上的人类白细胞抗原(human leukocyte antigens)与试验患者进行匹配。Haurwitz周二表示,vispa-cel已准备好进入III期,美国食品药品监督管理局(FDA)已同意拟议的试验设计。但融资仍然未能实现。Leerink Partners分析师Daina Graybosch在给客户的报告中写道:“显然,投资者不愿资助该试验”,临床风险、Caribou的匹配策略以及vispa-cel数据的强度等问题依然存在。
Caribou成立于2011年,联合创始人包括因CRISPR基因编辑工具研究而获得诺贝尔奖的Jennifer Doudna。该公司于10年后上市,是当时该领域规模最大的首次公开募股之一。其股价在2021年9月曾短暂突破每股30美元,如今交易价格已低于1美元。
IPO之后,公司经历了一系列起伏。2024年6月,公司公布了vispa-cel(当时称为CB-010)令人失望的研究结果。一个月后,Caribou宣布裁员12%,并停止另一种同种异体方法的研发。2025年,公司放弃了自身免疫疾病的探索,再次裁员,选择专注于肿瘤学领域。
Haurwitz周二强调,vispa-cel和另一种正在测试用于多发性骨髓瘤的实验性药物CB-011具有前景。她在公司声明中表示:“这是一个极其艰难的决定,尤其因为它绝不反映我们认为vispa-cel和CB-011有潜力造福患者的信念。”
来源:BioPharma Dive(英文原文,生物航编译,内容以原文为准)