临床试验监查员是保障试验顺利推进的关键角色。他们代表申办方走访临床试验中心，与现场主要研究者协调，确保流程顺畅。Medable是一家开发临床试验管理软件的健康技术公司，其首席医学官Pamela Tenaerts回忆说：“我以前在研究中心工作时，觉得监查员像个小警察，来检查我是否一切做对。”监查员需要评估患者入组进展、中心药物供应是否充足、患者是否开始或停用某些药物（这可能提示严重不良事件）等诸多事项。面对如此繁杂的变量，Tenaerts与Medable同事认为，AI辅助工具将极具价值。

AI监查代理工具的功能

他们开发了Medable临床监查代理（Clinical Monitoring Agent），可检查文档缺失字段、发现试验文书中的差异，并追踪不同临床试验中心的多个变量。团队希望这些功能为监查员节省时间，使其能与现场临床试验团队建立更紧密的关系，为试验成功创造条件。但Medable并不确定该工具是否真正有效，以及效果有多大。Tenaerts说：“我们一直希望以证据为先，了解我们在临床试验中使用的东西如何改变轨迹，希望是向好的方向。感觉这会有益，但直到测试和运行，你才知道。”

独立建模分析

为此，Medable联系了塔夫茨药物开发研究中心（Tufts CSDD），该中心研究人员利用Medable提供的工具数据，并参照近期真实世界肿瘤药物开发数据，对Medable临床监查代理进行了独立分析。尽管该分析尚未经过同行评审，但塔夫茨CSDD研究人员的建模发现，该工具不仅帮助监查员更高效工作，还可能为制药公司节省数百万美元的开发成本。为评估该AI代理，塔夫茨团队将其与过去五年的基准肿瘤临床试验数据进行了对比。Tufts CSDD执行主任Ken Getz表示：“我们选择肿瘤学，因为它是药物开发最活跃的领域，并且在很多方面反映了整体研发管线正在转变和变化的方式。”他解释说，肿瘤、罕见病和免疫学药物开发项目“正针对越来越窄定义的患者群体”。但他补充说，同样的分析也可用于代谢或心血管药物开发等其他疾病领域，研究人员只需在模型中使用目标患者群体的基准数据。

成本节约与财务收益

在第一项分析中，Getz团队考察了单个临床试验的基本投资回报。他们发现，Medable的AI代理通过减少监查员所需的现场访视次数，降低了差旅相关成本。按临床试验阶段分析数据时，他们发现减少现场访视带来的节约在2期试验中为440万美元，在3期试验中为560万美元。Tenaerts解释说，3期试验的预测节约更多，因为与2期相比，药物在3期失败的风险更低。“风险仍然存在，但随着你通过漏斗推进，风险在降低。”塔夫茨CSDD团队还将预期净现值（eNPV）模型应用于分析，这是一种现代金融理论，在确定某事物的财务价值时考虑多种风险因素。Getz解释说：“我们审视整个开发项目，调整与遇到的技术挑战、监管挑战、运营挑战相关的风险，同时也考察商业表现，并将其折现为现值。它表现为净现值创造，即比较没有代理式AI监查工具的项目与有该工具的项目按阶段计算的财务价值。”总体而言，研究人员发现Medable的AI代理带来的eNPV增益为：2期750万美元，2/3期1130万美元，3期2100万美元。团队还发现，该AI代理帮助将试验入组时间加快了18周，缩短了临床开发时间线。

未建模的潜在价值

Getz补充说，药物开发中有些方面他和团队难以建模，但可能影响公司的财务回报。“有很多内在的无形价值可能在后续开发项目中实现，但不在我们当前建模的项目中。”这可能包括药物获得额外适应症或扩展到新患者群体。研究人员正在准备一份手稿，希望在今年10月中旬前提交给同行评审期刊。对Tenaerts和Getz而言，这个项目最有意义的方面就是看到独立证据表明，这款AI临床监查代理在临床试验管理中的实用性正如他们所期望的那样。Tenaerts说：“这是首次有实证研究表明这能有所帮助。”Getz表示同意：“正确建立这个模型并真正得出这些保守估计花了很长时间，所以这部分让我们非常兴奋。我们知道这是行业一直在等待的东西。”

来源：The Scientist（英文原文，生物航编译，内容以原文为准）