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人源化造血/免疫系统小鼠（humanized hematopoiesis/immune system mice）即移植了人的造血干细胞的免疫缺陷小鼠。世界上最早出现的人源化造血/免疫系统小鼠是在免疫缺陷小鼠体内移植人的外周血细胞或免疫细胞。由于那时尚未获得高度免疫缺陷的小鼠模型，而且成熟的造血或免疫细胞缺乏长期自我更新能力，所以这种模型难以维持人源细胞的稳定存在，应用非常有限。而造血干细胞可以分化发育出造血和免疫系统的各系细胞，移植后可以长期重建免疫缺陷小鼠的造血/免疫系统,因而是更有价值的、真正的人源化造血系统小鼠，具有广泛的应用前景。通过联合移植人的造血干细胞和胸腺组织，还可以获得具有功能性免疫系统的人源化小鼠模型。
主要应用领域包括：
1） HIV感染模型
2） 血液病研究
3） 临床骨髓移植模型
4） 人类免疫学体内研究
5） 人类造血发育的体内研究
6） 胚胎干细胞/诱导性多能干细胞分化的体内研究